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BEROTRALSTAT: PARERE POSITIVO CHMP PER USO PEDIATRICO
Il CHMP esprime parere positivo per l’estensione pediatrica di berotralstat nel trattamento dell’angioedema ereditario
Milano, 26 giugno 2026 – BioCryst Ireland, un’azienda di Neopharmed Gentili, annuncia che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo all’estensione dell’indicazione di berotralstat per la profilassi di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni.
Con questo parere positivo, berotralstat si candida a essere l’unica terapia orale disponibile per la profilassi dell’HAE in questa fascia d’età della popolazione pediatrica.
Il parere favorevole del CHMP si basa sui risultati positivi dello studio clinico APeX-P, che ha dimostrato che berotralstat è generalmente ben tollerato e in grado di ridurre in modo significativo e sostenuto il numero di attacchi mensili nei pazienti pediatrici fino a 48 settimane.
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti e dolorosi di gonfiore (edema), che possono interessare la cute, l’addome e le vie aeree superiori. La patologia si manifesta comunemente durante l’infanzia e la pubertà: circa la metà dei pazienti sperimenta il primo attacco prima dei 10 anni e la maggior parte sviluppa i sintomi entro i 18 anni. Gli attacchi ricorrenti, imprevedibili e talvolta potenzialmente gravi, hanno un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti più giovani, interferendo con la loro quotidianità e quella delle loro famiglie.
Berotralstat è già autorizzato come trattamento orale (capsule) da somministrare una volta al giorno per la prevenzione degli attacchi di HAE negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni.
La nuova formulazione in granuli è stata sviluppata per facilitare la somministrazione nei bambini, offrendo un’alternativa rispetto alle terapie iniettabili o endovenose.
Il parere positivo del CHMP dell’EMA rafforza l’impegno dell’azienda nel migliorare la gestione dell’HAE sin dalle prime fasi della vita, rispondendo a un bisogno medico ancora ampiamente insoddisfatto nella popolazione pediatrica.
“Accogliamo con favore il parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat a partire dai 2 fino ai 12 anni non compiuti, che segna un passo importante nell’ampliamento delle opzioni terapeutiche per l’angioedema ereditario”, ha dichiarato Alessandro Del Bono, CEO di Neopharmed Gentili. “Questa decisione risponde a un bisogno clinico ancora insoddisfatto e apre la strada a un’evoluzione dell’approccio alla malattia, rendendo disponibile una terapia orale per la profilassi dell’HAE fin dalle prime fasi della vita. Ampliando l’accesso a un trattamento che ha già dimostrato benefici negli adulti e negli adolescenti, puntiamo ad aiutare le famiglie ad affrontare la patologia con maggiore fiducia e continuità, confermando il nostro impegno nel migliorare la vita delle persone con malattie rare.”